Asuntos regulatorios farmacéuticos: acceso abierto

Los nuevos tratamientos para la diabetes siempre son emocionantes al principio, pero a medida que se adquiere experiencia, su papel en el tratamiento se vuelve menos seguro. Esta revisión se centra en los inhibidores de DPP4 y su lugar en el tratamiento de la diabetes tipo 2. Aunque la hipoglucemia rara vez es un problema, la eficacia en la reducción del azúcar en sangre es mayor en los niveles más altos de azúcar en sangre, por lo que gran parte del valor del uso de inhibidores de DPP4 reside en el objetivo de HbA1c elegido para el paciente individual.

Los reguladores de países de todos los niveles de ingresos luchan por proteger al público de los peligros de los medicamentos de mala calidad (falsificados y de calidad inferior) . En particular, los países con recursos limitados corren un mayor riesgo debido a la debilidad de las reglamentaciones, la falta de personal o los laboratorios con una infraestructura deficiente y la falta de los equipos necesarios para realizar los análisis de control de calidad . Se necesita un enfoque sistemático para abordar estas deficiencias.

Se utilizó un proceso escalonado para diseñar programas de control de calidad de medicamentos en numerosos países de África, Sudamérica y el Sudeste Asiático. La experiencia adquirida en estos países dio como resultado el desarrollo del Enfoque de Tres Niveles para realizar el control de calidad de medicamentos a lo largo de la cadena de suministro.

El enfoque consta de tres niveles de análisis sucesivos, complementarios y cada vez más complejos: el primer nivel incluye la inspección visual y física para evaluar las condiciones y la información del envase y del prospecto, así como las características físicas de los medicamentos en sí. El segundo nivel consiste en pruebas analíticas rápidas que evalúan un número limitado de atributos de calidad y que pueden ser realizadas fácilmente en el campo por personal capacitado. El tercer nivel implica pruebas de control de calidad de acuerdo con las especificaciones de registro del producto y se lleva a cabo en un entorno de laboratorio adecuado por analistas experimentados y capacitados.

El enfoque de tres niveles ofrece a los reguladores de los países con recursos limitados una metodología rentable y de alto rendimiento para el control de la calidad que produce resultados válidos y fiables. El enfoque fortalece los sistemas de garantía de la calidad de los medicamentos al permitir una mejor regulación del mercado farmacéutico , lo que en última instancia reduce la prevalencia de medicamentos de mala calidad.

En los últimos años, los diseños adaptativos han recuperado la atención en la sociedad de investigación clínica, ya que pueden mejorar la flexibilidad y la eficiencia de la realización de un ensayo clínico y aumentar la probabilidad de éxito del ensayo. Sin embargo, los ensayos adaptativos son complejos de diseñar y a menudo van acompañados de diversos grados de desafíos estadísticos, procedimentales, logísticos y regulatorios . Este artículo proporciona una descripción general de los diseños adaptativos con atención a la discusión de los conceptos básicos, la clasificación, el alcance de la aplicación y los principios con la comprensión actual de las agencias reguladoras a lo largo del artículo. Los diseños adaptativos en las etapas exploratoria, continua y confirmatoria se discuten por separado y se describen brevemente algunos tipos comunes respectivamente para dar cuenta de las diferencias en el impacto y las preocupaciones regulatorias. Se presentan las consideraciones regulatorias, estadísticas y operativas estratégicas sobre cómo utilizar el diseño adaptativo. Es de esperar que una mayor innovación y colaboración realizada por la industria, la academia y las agencias reguladoras pueda promover la aplicación de diseños adaptativos y transformar el desarrollo de medicamentos .

Los avances en la investigación del genoma y del proteoma han permitido conocer mejor los procesos de expresión génica diferencial, lo que ha exigido el uso de herramientas sensibles y específicas para el diagnóstico, y también son posibles nuevos intentos prometedores de terapias específicas para cada paciente. Hasta ahora, los ácidos nucleicos eran un objetivo fundamental para las aplicaciones diagnósticas y las intervenciones terapéuticas, pero en el futuro pueden servir como herramientas altamente específicas de secuencia en el diagnóstico molecular . Ejemplos de modalidades de diagnóstico por imágenes moleculares son el análisis de procesos metabólicos que pueden conducir a enfoques terapéuticos personalizados ("terapia dirigida"). La síntesis de péptidos en fase sólida SPPS se considera una excelente herramienta en la medicina individualizada con ácidos nucleicos que desempeñan cada vez más un papel clave como medicamento. Esto requiere nuevas propiedades de los medicamentos basados ??en ácidos nucleicos, junto con la estabilidad en sistemas biológicos , una alta variabilidad mediante la combinación con moléculas funcionales basadas en péptidos o con medicamentos reformulados o componentes de imagenología. El espectro de aplicaciones multifacético depende de los perfiles de expresión génica diferencial individuales de los pacientes o del cuestionario médico. En este trabajo mostramos una nueva estrategia de síntesis capaz de evitar los pasos de ligación y mejorar los rendimientos en la tecnología SPPS mediante el uso de un nuevo monómero que contiene disulfuro. Esta molécula actúa como un enlace disulfuro que puede superar las pérdidas ocasionales comunes que ocurren durante las reacciones de acoplamiento establecidas, como las formaciones de puentes disulfuro.