Asuntos regulatorios farmacéuticos: acceso abierto

El VDAC como posible objetivo en el tratamiento de la enfermedad de Huntington: el estado del arte

Abstract

Andonis Karachitos, Daria Grobys y Hanna Kmita

Cada vez es más evidente que la disfunción mitocondrial desempeña un papel importante en la patogénesis de la enfermedad de Huntington (EH). Sin embargo, aún queda por explicar el mecanismo subyacente. El aspecto crucial de la explicación es indicar los eventos previos a la disfunción mitocondrial que podrían contribuir a la EH. En la revisión proponemos el defecto del canal selectivo de aniones dependiente de voltaje (VDAC), como un evento causal en la disfunción mitocondrial relacionada con la EH. Por lo tanto, proponemos considerar al VDAC como un elemento crucial en la etiología de la EH y, en consecuencia, como un objetivo razonable para las intervenciones terapéuticas en la EH, basadas en el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas que eliminen la disfunción mitocondrial.