Medicina molecular y genética

Terapia de genes

La terapia génica es una técnica de administración terapéutica de polímeros de ácido nucleico como fármaco en la célula del paciente para tratar una enfermedad. Los polímeros están dirigidos a posiblemente corregir la mutación genética. La terapia génica podría ser una forma de solucionar un problema genético en su origen. Al agregar una copia corregida de un gen defectuoso, la terapia génica promete ayudar a que los tejidos y órganos enfermos funcionen correctamente. Por lo general, en la terapia génica se utiliza un vector, normalmente un virus, para administrar un gen a las células donde es necesario. Una vez dentro, la maquinaria de lectura de genes de la célula utiliza la información del gen para construir moléculas de ARN y proteínas. Las proteínas (o ARN) pueden entonces realizar su trabajo en las células.

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