Medicina molecular y genética

Avances y problemas con los vectores virales para la transmisión de talentos

Abstract

Thorsten Bergmann, Eric Schulz y Anja Ehrhardt

Desde hace tiempo se ha considerado que la alteración o corrección de genes en células diana afectadas puede llevarse a cabo de manera eficiente in vitro e in vivo y en los últimos años se han desarrollado varias herramientas para lograr este objetivo. Las nucleasas de diseño, como las nucleasas de dedo de zinc (ZFN), se han explorado ampliamente y, más recientemente, se han introducido las nucleasas efectoras similares a activadores de la transcripción (TALEN) para la ingeniería genómica específica de secuencia en el genoma. de los mamiferos. Las ZFN y las TALEN son proteínas de fusión que contienen un motivo de unión al ADN personalizado para la unión al ADN específico de la secuencia vinculada a una nucleasa para la introducción de roturas de ADN de doble cadena. Ambos sistemas se exploraron en células de mamíferos utilizando métodos de administración no virales y virales. En este artículo, proporcionaremos una descripción general de vanguardia de los sistemas de administración basados ??en virus disponibles para la expresión suficiente de TALEN funcionales. Cubriremos el diseño molecular de virus recombinantes que contienen casetes de expresión de TALEN y mencionaremos las ventajas y desventajas de los respectivos sistemas. Aunque es necesario evaluar más a fondo la relevancia de estos sistemas de vectores virales para nuevos desarrollos en medicina molecular e ingeniería genómica, creemos que con más mejoras estos vectores virales para la administración de TALEN desempeñarán un papel emergente en la bioingeniería y para establecer nuevos conceptos. terapéuticos.