Samira Mirbaha
El descubrimiento del ADN como biomolécula de la herencia genética y de las enfermedades abrió la posibilidad de terapias en las que se podrían alterar genes mutantes y dañados para mejorar la condición humana. La edición genómica es una tecnología que permite realizar cambios específicos en los genes de interés. Este enfoque es capaz de manipular el genoma de células u organismos vivos de diversas maneras: inserciones o deleciones de genes elegidos, introducción de mutaciones puntuales, eliminación o corrección de genes específicos3 La terapia génica proporciona un enfoque único para tratar una variedad de enfermedades tanto hereditarias como adquiridas2 al administrar un material genético terapéutico para corregir la pérdida de " función " causada por la mutación o para expresar el producto génico deficiente. A pesar de los años de estudios preclínicos, no fue hasta principios de los años 90 que se estudiaron las primeras terapias génicas en humanos. De hecho, el primer ensayo clínico que obtuvo la aprobación para la transferencia de un gen extraño a humanos se realizó en el Instituto Nacional del Cáncer en Bethesda en 1990.6 A pesar de los numerosos reveses, las terapias génicas eficaces aún prometen revolucionar el manejo clínico de las enfermedades humanas. En las últimas décadas se han llevado a cabo numerosos estudios preclínicos y clínicos de estrategias de terapia génica para prevenir o tratar una amplia gama de enfermedades neurodegenerativas,8 sin embargo, las preocupaciones por la seguridad siguen siendo una de las mayores barreras para la aplicación clínica exitosa en humanos.
Comparte este artículo